Генетический редактор CRISPR поможет лечить наследственные заболевания

Исследователи Калифорнийского университета в Сан-Франциско совместно с коллегами из Беркли изучают возможность исправлять дефекты в геноме человека с помощью редактора CRISPR. Положительные результаты испытаний станут основой для начала эры «геномной хирургии», позволяющей пациентам избавиться от генетических мутаций.

Фармацевтическим компаниям финансово не выгодно производить препараты против болезней, от которых страдает не так много людей во всём мире. Поэтому для пациентов с редкими генетическими заболеваниями «геномная хирургия» станет единственной возможностью выздороветь.

В настоящий момент учёные проводят испытания на клетках, полученных от пациентов с такими дефектами, как вителиморфная дистрофия и болезнь Шарко-Мари-Тута. Авторы выбрали эти болезни, так как они достаточно легки в редактировании. Исследователи помещают клетки доноров в стволовые и проверяют на них методы исправления мутаций. Когда будет достигнут успех в редактировании генома, учёные введут исправленные клетки в организм пациентов для нейтрализации симптомов болезни.

Редактор CRISPR стал настоящим прорывом в генетике. Именно он положил начало генной терапии. Группа учёных из Массачусетского Технологического Института под руководством профессора Джозефа Джейкобсона обнаружила, что фермент ScCas9 поможет расширить возможности технологии CRISPR, что позволит редактировать до 50% генома.

Ранее стало известно, что технология CRISPR поспособствует выведению новых видов овощей.