В США разработали генную терапию для лечения наследственной слепоты

В США разработали генную терапию для излечения от наследственной слепоты, лейкемии и лимфомы. Новый препарат называется Luxturna, и в его составе находится ДНК с ферментом RPE65, активизирующая светочувствительные клетки глаз.



Методика предусматривает 45-минутную операцию. Что касается ее результатов, то уже месяц спустя многие пациенты ощутили существенное улучшение зрения. Стоимость лекарственного препарата оценивается в $850 тыс. Методика прежде всего направлена на излечение амавроза Лебера, блокирующего производство протеина, в котором нуждается сетчатка глаза.

Процедура предусматривает вкалывание в глаза генномодифицированных вирусов. При этом, несмотря на большинство положительных результатов, выяснилось, что такая процедура подходит далеко не всем. Так, зрение вернулось только к 18 участвовавшим в эксперименте респондентам из 20. Тем не менее, ученые уверены в эффективности нового препарата и собираются активно задействовать его в лечении наследственной слепоты.