Вторая смерть в исследованиях генной терапии: Novartis под следствием

Novartis AG, которая на этой неделе объявила о положительных промежуточных результатах для своей экспериментальной генной терапии для спинальной мышечной атрофии, в пятницу заявила, что ведется расследование о том, может ли вторая пробная смерть быть связана с лечением.

Novartis подала заявку на одобрение генной терапии Zolgensma Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США, и решение ожидается в течение нескольких недель. Представление управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов было основано на выводах из испытания 15 младенцев обработанных с Zolgensma.

Данные показали, что лечение Золгенсма привело к обнадеживающему прогрессу в двигательных навыках, таких как способность сидеть. Один пациент умер от дыхательной недостаточности, которая, по мнению исследователя и независимого монитора, не имела отношения к генной терапии.

SMA, который может привести к параличу, затруднению дыхания и смерти, является ведущей генетической причиной смерти у младенцев.

Официальные лица Novartis также сообщили, что в дополнение к этой смерти, 6-месячный пациент с СМА типа 1 недавно умер после прохождения лечения Zolgensma в Европейском испытании компании.

Предварительные результаты указывают на то, что это произошло в контексте тяжелой респираторной инфекции с последующим неврологическими осложнениями у симптоматического пациента SMA типа 1 и было, возможно, связано с лечением.

Было проведено вскрытие, и результаты еще не получены. Тем временем, следователи и контролирующие органы были проинформированы.

Генная терапия использует инженерные вирусы для переноса здорового генетического материала в клетки человека, чтобы заменить дефектные или мутировавшие гены, которые вызывают заболевание или состояние. Zolgensma.

По оценкам Novartis, без лечения 50% детей с СМА 1 типа не выживут или будут нуждаться в постоянной поддержке дыхания к 10,5 месяцам.